Evaluación psicométrica del HFDD, PROMIS SD SF 8b y cuestionario MENQOL en mujeres con síntomas vasomotores asociados con la menopausia.

ANTECEDENTES: Los síntomas vasomotores (SVS; sofocos) asociados con la menopausia tienen impactos significativos en la calidad de vida relacionada con la salud y son una causa principal por la que las mujeres buscan atención médica. Los instrumentos de resultado informado por el paciente (PRO) se utilizan comúnmente para evaluar el beneficio del tratamiento en ensayos clínicos de SVS y deben demostrar evidencia de apoyo de las propiedades de medición dentro del contexto de uso. Este estudio evaluó las propiedades de medición de las puntuaciones del Diario Diario de Sofocos (HFDD), la Forma Corta 8b de Alteraciones del Sueño de PROMIS (PROMIS SD SF 8b) y la Calidad de Vida Específica de la Menopausia (MENQOL) para medir la eficacia del tratamiento en ensayos clínicos de SVS. MÉTODOS: Las propiedades de medición de las puntuaciones de HFDD, PROMIS SD SF 8b y MENQOL se evaluaron utilizando datos (n = 400 participantes) de un estudio de fase 3 aleatorizado, controlado con placebo, que evaluaba la eficacia y seguridad de elinzanetant para el tratamiento de SVS en mujeres posmenopáusicas (OASIS 2). Los análisis evaluaron propiedades distribucionales, confiabilidad, validez, capacidad de respuesta y umbrales de cambio significativo. RESULTADOS: Se encontraron efectos de piso y techo mínimos entre los instrumentos al inicio. Las correlaciones entre elementos y el análisis factorial confirmatorio o la teoría de respuesta al elemento apoyaron la dimensionalidad y puntuación para MENQOL y PROMIS SD SF 8b, respectivamente. La confiabilidad prueba-reprueba entre las semanas 8 y 12 fue buena a excelente para las puntuaciones de Frecuencia e Intensidad de sofocos moderados a graves de HFDD, puntuación T de PROMIS SD SF 8b y puntuación Total de MENQOL (coeficientes de correlación intraclase 0,835-0,971). Las correlaciones convergentes y divergentes con instrumentos que evalúan constructos similares o distintos fueron consistentes con hipótesis preespecificadas. La validez de grupos conocidos fue apoyada por diferencias significativas (p < 0,0001) entre subgrupos hipotéticamente considerados a priori como clínicamente distintos. La capacidad de respuesta fue indicada por diferencias consistentes y estadísticamente significativas (p < 0,0001) en cambios medios desde el inicio hasta la semana 4 y 12 entre grupos de participantes clasificados como 'mejorado', 'estable' y 'empeorado' (tamaños de efecto para mejora 0,81-4,62). La triangulación de estimaciones de múltiples análisis basados en anclajes derivó umbrales de cambio dentro del individuo significativos para las puntuaciones de HFDD, PROMIS SD SF 8b y MENQOL que eran probables de exceder el error de medición. CONCLUSIONES: Los hallazgos proporcionan evidencia de que las puntuaciones de HFDD, PROMIS SD SF 8b y MENQOL son válidas, confiables y sensibles al cambio, apoyando su uso para evaluar puntos finales de eficacia clave en ensayos clínicos de SVS.