Psychometrische evaluatie van de HFDD, PROMIS SD SF 8b, en MENQOL-vragenlijst bij vrouwen met vasomotorische symptomen gerelateerd aan menopauze.

ACHTERGROND: Vasomotore symptomen (VMS; hete opvliegers) geassocieerd met menopauze hebben significante gevolgen voor gezondheid gerelateerde kwaliteit van leven en zijn een belangrijke reden voor vrouwen die medische hulp zoeken. Patiënt-gerapporteerde uitkomsten (PRO) instrumenten worden algemeen gebruikt om behandelvoordeel in VMS klinische onderzoeken te beoordelen en moeten ondersteunend bewijs van meetingenschappen binnen de gebruikscontext aantonen. Deze studie evalueerde de meetingenschappen van scores van het Hot Flash Daily Diary (HFDD), PROMIS Sleep Disturbance Short Form 8b (PROMIS SD SF 8b) en Menopause-Specific Quality of Life (MENQOL) voor het meten van behandeleffectiviteit in VMS klinische onderzoeken. METHODEN: Meetingenschappen van de HFDD, PROMIS SD SF 8b, en MENQOL scores werden beoordeeld met behulp van gegevens (n = 400 deelnemers) uit een gerandomiseerd, placebo-gecontroleerd, fase 3 onderzoek dat de effectiviteit en veiligheid van elinzanetant voor de behandeling van VMS bij postmenopauzale vrouwen evalueerde (OASIS 2). Analyses beoordeelden distributie-eigenschappen, betrouwbaarheid, validiteit, responsiviteit en drempels voor betekenisvolle verandering. RESULTATEN: Minimale vloer- en plafondeffecten werden gevonden over de instrumenten heen bij baseline. Inter-item correlaties, en confirmatoire factoranalyse of item-response theorie ondersteunden dimensionaliteit en scoring voor respectievelijk de MENQOL en PROMIS SD SF 8b. Test-hertest betrouwbaarheid tussen week 8 en 12 was goed tot uitstekend voor HFDD Frequentie en Ernst van matig tot ernstige hete opvliegers scores, PROMIS SD SF 8b T-score en MENQOL Totaalscore (intra-class correlatiecoëfficiënten 0,835-0,971). Convergente en divergente correlaties met instrumenten die soortgelijke of verschillende constructen beoordelen waren consistent met vooraf gespecificeerde hypothesen. Known-groups validiteit werd ondersteund door significante verschillen (p < 0,0001) tussen subgroepen die a priori hypothetisch als klinisch verschillend werden beschouwd. Responsiviteit werd aangetoond door consistente en statistisch significante verschillen (p < 0,0001) in gemiddelde veranderingen van baseline naar week 4 en 12 tussen groepen deelnemers geclassificeerd als 'verbeterd', 'stabiel' en 'verslechterd' (effectgroottes voor verbetering 0,81-4,62). Triangulatie van schattingen uit meerdere anchor-gebaseerde analyses produceerde betekenisvolle binnen-individuele veranderingsdrempels voor de HFDD, PROMIS SD SF 8b en MENQOL scores die waarschijnlijk meetfout zouden overschrijden. CONCLUSIES: Bevindingen leveren bewijs dat HFDD, PROMIS SD SF 8b, en MENQOL scores valide, betrouwbaar en responsief zijn op verandering, wat hun gebruik ondersteunt voor het beoordelen van sleuteleffectiviteits-eindpunten in VMS klinische onderzoeken.