Évaluation psychométrique du HFDD, PROMIS SD SF 8b et du questionnaire MENQOL chez les femmes présentant des symptômes vasomoteurs associés à la ménopause.

CONTEXTE : Les symptômes vasomoteurs (SVE ; bouffées de chaleur) associés à la ménopause ont des impacts significatifs sur la qualité de vie liée à la santé et sont une cause majeure de consultation médicale chez les femmes. Les instruments de résultats rapportés par les patients (PRO) sont couramment utilisés pour évaluer le bénéfice du traitement dans les essais cliniques des SVE et doivent démontrer des preuves attestant les propriétés de mesure dans le contexte d'utilisation. Cette étude a évalué les propriétés de mesure des scores du Hot Flash Daily Diary (HFDD), du PROMIS Sleep Disturbance Short Form 8b (PROMIS SD SF 8b) et de la Menopause-Specific Quality of Life (MENQOL) pour mesurer l'efficacité du traitement dans les essais cliniques des SVE. MÉTHODES : Les propriétés de mesure des scores HFDD, PROMIS SD SF 8b et MENQOL ont été évaluées à partir des données (n = 400 participants) d'une étude de phase 3 randomisée, contrôlée par placebo, évaluant l'efficacité et la sécurité de l'elinzanetant pour le traitement des SVE chez les femmes ménopausées (OASIS 2). Les analyses ont évalué les propriétés de distribution, la fiabilité, la validité, la réactivité et les seuils de changement significatif. RÉSULTATS : Des effets plancher et plafond minimaux ont été trouvés pour tous les instruments au départ. Les corrélations inter-éléments et l'analyse factorielle de confirmation ou la théorie de la réponse aux items ont soutenu la dimensionnalité et la cotation pour respectivement le MENQOL et le PROMIS SD SF 8b. La fiabilité test-retest entre les semaines 8 et 12 était bonne à excellente pour les scores de fréquence et de sévérité du HFDD pour les bouffées de chaleur modérées à sévères, le T-score du PROMIS SD SF 8b et le score total du MENQOL (coefficients de corrélation intraclasse 0,835-0,971). Les corrélations convergentes et divergentes avec des instruments évaluant des construits similaires ou distincts étaient cohérentes avec les hypothèses préspécifiées. La validité pour groupes distincts a été soutenue par des différences significatives (p < 0,0001) entre les sous-groupes présumés a priori cliniquement distincts. La réactivité a été indiquée par des différences cohérentes et statistiquement significatives (p < 0,0001) dans les changements moyens du départ aux semaines 4 et 12 entre les groupes de participants classés comme « améliorés », « stables » et « dégradés » (tailles d'effet pour l'amélioration 0,81-4,62). La triangulation d'estimations à partir de multiples analyses basées sur des ancres a dérivé des seuils de changement intra-individuel significatifs pour les scores HFDD, PROMIS SD SF 8b et MENQOL susceptibles de dépasser l'erreur de mesure. CONCLUSIONS : Les résultats fournissent des preuves que les scores HFDD, PROMIS SD SF 8b et MENQOL sont valides, fiables et réactifs au changement, soutenant leur utilisation pour évaluer les principaux critères d'efficacité dans les essais cliniques des SVE.