Valutazione psicometrica del questionario HFDD, PROMIS SD SF 8b e MENQOL nelle donne che sperimentano sintomi vasomotori associati alla menopausa.

BACKGROUND: I sintomi vasomotori (VMS; vampate di calore) associati alla menopausa hanno impatti significativi sulla qualità della vita correlata alla salute e sono una causa principale per cui le donne cercano attenzione medica. Gli strumenti di outcome riferiti dal paziente (PRO) sono comunemente utilizzati per valutare il beneficio del trattamento negli studi clinici su VMS e devono dimostrare prove di supporto delle proprietà di misurazione nel contesto d'uso. Questo studio ha valutato le proprietà di misurazione dei punteggi dell'Hot Flash Daily Diary (HFDD), PROMIS Sleep Disturbance Short Form 8b (PROMIS SD SF 8b) e Menopause-Specific Quality of Life (MENQOL) per misurare l'efficacia del trattamento negli studi clinici su VMS. METHODS: Le proprietà di misurazione dei punteggi HFDD, PROMIS SD SF 8b e MENQOL sono state valutate utilizzando dati (n = 400 partecipanti) provenienti da uno studio randomizzato, controllato con placebo, di fase 3 che valutava l'efficacia e la sicurezza di elinzanetant per il trattamento di VMS in donne in postmenopausa (OASIS 2). Le analisi hanno valutato le proprietà distributive, l'affidabilità, la validità, la reattività e le soglie per cambiamenti significativi. RESULTS: Effetti minimi di floor e ceiling sono stati riscontrati negli strumenti al baseline. Le correlazioni inter-item e l'analisi fattoriale confermativa o la teoria di risposta all'item hanno supportato la dimensionalità e il punteggio rispettivamente per MENQOL e PROMIS SD SF 8b. L'affidabilità test-retest tra le settimane 8 e 12 è stata buona-eccellente per i punteggi di frequenza e gravità dell'HFDD per vampate di calore da moderate a gravi, il punteggio T di PROMIS SD SF 8b e il punteggio totale di MENQOL (coefficienti di correlazione intraclasse 0,835-0,971). Le correlazioni convergenti e divergenti con strumenti che valutano costrutti simili o distinti erano coerenti con le ipotesi pre-specificate. La validità di gruppi noti è stata supportata da differenze significative (p < 0,0001) tra i sottogruppi ipotizzati a priori come clinicamente distinti. La reattività è stata indicata da differenze coerenti e statisticamente significative (p < 0,0001) nei cambiamenti medi dal baseline alla settimana 4 e 12 tra i gruppi di partecipanti classificati come 'migliorati', 'stabili' e 'peggiorati' (dimensioni dell'effetto per il miglioramento 0,81-4,62). La triangolazione delle stime provenienti da analisi multiple basate su ancore ha derivato soglie di cambiamento entro-individuale significative per i punteggi HFDD, PROMIS SD SF 8b e MENQOL che probabilmente avrebbero superato l'errore di misurazione. CONCLUSIONS: I risultati forniscono prove che i punteggi HFDD, PROMIS SD SF 8b e MENQOL sono validi, affidabili e reattivi al cambiamento, supportando il loro uso per valutare gli endpoint di efficacia chiave negli studi clinici su VMS.